A habilidade de fazer modificações pontuais no genoma humano tem sido um alvo da medicina desde a descoberta do DNA como unidade básica da hereditariedade em 1869.
E o que antes era tema da ficção está cada vez mais na realidade de hoje. Através da chamada terapia gênica, já é possível provocar mudanças no DNA das células afetadas por certas doenças e ativar as defesas do corpo com o objetivo de reconhecer o tecido danificado e promover a sua eliminação.
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No Brasil são atualmente seis medicamentos aprovados pela agência Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária), com a terapia gênica sendo possível no tratamento de doenças hereditárias da retina, consideradas raras, para AME (atrofia muscular espinhal) e no tratamento de cânceres do tipo hematológico —originados no sangue.
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